Em bé 1 tuổi đã có một cuộc đời mới sau khi được nhận loại thuốc trị 1,79 triệu bảng Anh (~2,4 triệu USD). Tên cậu bé là Edward và em được chẩn đoán bị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) bẩm sinh, gây ra tình trạng thiếu protein cần thiết cho sự phát triển của cơ bắp.

Vào tháng 8, Edward đã được tài trợ để thực hiện một liệu pháp gen mới gọi là Zolgensma với chi phí 2,4 triệu USD, thông qua NHS (Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh).

Zolgensma được cho là loại thuốc đắt nhất trên thế giới. NHS cho biết họ phải thương lượng mới đạt được mức giá chiết khấu 2,4 triệu USD với nhà cung cấp.

Mẹ của Edward, cô Megan Willis cho biết con trai cô đang làm được những điều mà cô chưa từng nghĩ tới, chẳng hạn như tự mình lăn qua ngồi lại và đi những bước đi đầu tiên với sự hỗ trợ.

"Chúng tôi rất tự hào về Edward. Thằng bé đang làm rất tốt và vượt xa sự mong đợi của chúng tôi. Chúng tôi vô cùng may mắn và tất cả những gì tôi muốn là Edward có thể ngồi và có một cuộc sống tuyệt vời

Chúng tôi đã kiểm tra khả năng đi bộ của thằng bé trong vài tuần và Edward tự di chuyển tốt, cả dáng đi cũng ổn. Đây là thành tựu lớn. Loại thuốc này đã giúp Edward sống trở lại, bé đã có một cuộc đời mới.", Cô Megan, đến từ Colchester, Essex, chia sẻ.

Gia đình Edward hiện đã chuyển đến London để cậu bé có thể đi khám sức khỏe 5 lần một tuần.

Edward được chẩn đoán mắc bệnh lúc hai tháng tuổi. Ban đầu bé được điều trị bằng loại thuốc có tên Spinraza. Tuy nhiên thuốc này yêu cầu phải tiêm thường xuyên suốt đời trong khi Zolgensma chỉ cần tiêm một lần.

Mặc dù đây là một loại thuốc mới và kết quả về lâu dài vẫn chưa được chắc chắn, cô Meghan cho biết cô tin rằng những trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA bằng tuổi như Edward được tiêm thuốc sẽ là những đứa trẻ đầu tiên sống đến tuổi trưởng thành.